Leucemie: più probabilità di successo per il trapianto di midollo dai genitori

Una nuova tecnica di manipolazione cellulare messa a punto dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù su bambini affetti da leucemie e tumori del sangue, anche in assenza di un donatore completamente compatibile, rende possibile il trapianto di midollo da uno dei dui genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo.

Questa stessa metodologia – messa a punto dall’équipe del prof. Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale al Bambino Gesù – era già stata applicata per le immunodeficienze e le malattie genetiche (talassemie, anemie, ecc.). Ora le patologie trattabili si allargano a leucemie e ai tumori del sangue. I risultati della sperimentazione sono stati pubblicati sulla rivista Blood e rilanciati dalla Società Americana di Ematologia (ASH).

Leucemia e cellule staminali: quando il donatore è un genitore

Per tanti, l’unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibile con il paziente. Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25%. Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei Donatori Volontari di Midollo Osseo che arruolano ormai più di 29 milioni di donatori e le Banche di Raccolta e Conservazione del Sangue Placentare, le quali rendono disponibili circa 700.000 unità nel mondo.

Esiste però un 30-40% di pazienti che non trova un donatore idoneo o che ha un’urgenza di essere avviato al trapianto in tempi non compatibili con quelli necessari a identificare un donatore al di fuori dell’ambito familiare.

Le cellule staminali di uno dei due genitori sono infatti, per definizione, immunogeneticamente compatibile per il 50% con il proprio figlio. Tuttavia, l’utilizzo di queste cellule senza alcuna manipolazione rischia di causare complicanze, potenzialmente fatali, correlate alla procedura trapiantologica stessa. Per questo motivo, fino a pochi anni fa, si utilizzava un metodo di ‘purificazione’ di queste cellule che garantiva una buona percentuale di successo del trapianto (attecchimento) ma che si associava ad un elevato rischio infettivo ed elevata mortalità.

Manipolazione cellulare: eliminare le cellule pericolose (linfociti T alfa/beta+)

Oggi la nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali permette di eliminare le cellule pericolose (linfociti T alfa/beta+), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all’aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente (Graft versus host disease), lasciando però elevate quantità di cellule buone (linfociti T gamma/delta+, cellule Natural Killer), capaci di proteggere il bambino da infezioni severe e dalla ricaduta di malattia.

La nuova procedura è stata applicata a 80 pazienti con leucemie acute resistenti ai trattamenti convenzionali o già ricadute dopo i convenzionali trattamenti chemioterapici. I risultati del Bambino Gesù dimostrano come il rischio di mortalità da trapianto è straordinariamente basso (nell’ordine del 5%), il rischio di ricaduta di malattia è del 24% e, conseguentemente, la probabilità di cura definitiva per questi bambini è superiore al 70%. Un valore sovrapponibile (anzi lievemente migliore) a quello ottenuto nello stesso periodo in pazienti leucemici trapiantati (sempre nell’Ospedale della Santa Sede) da un donatore perfettamente compatibile.